В течение ближайших 5 лет государственные расходы на здравоохранение планируется увеличить до 5 процентов от ВВП. Глава государства поставил задачу - превратить Узбекистан в страну с развитыми здравоохранением, фармацевтикой и медицинским образованием, внедрив в сферу современные биотехнологии.

В этих словах видится ясная перспектива: какой станет медицина Узбекистана через 10 лет и какое место страна займет в новой технологической эпохе. Биотехнологии уже меняют диаг­ностику и лечение, продлевают жизнь и возвращают здоровье пациентам, которым еще недавно медицина могла предложить лишь поддерживающую терапию. Задача нового десятилетия - внедрить в практику передовые достижения в сфере - от научной идеи до конкретного пациента.

Меняются возможности медицины

Биотехнологии позволяют создавать лекарства не только с помощью химического синтеза, но и на основе живых клеток, белков, антител и генетических конструкций. Благодаря им молекулярная диагностика может обнаружить причину наследственного заболевания на раннем этапе, моноклональные антитела - точно воздействуют на мишень при раке и аутоиммунных болезнях, клеточные технологии - дадут шанс пациентам, которым не помогло стандартное лечение, а геномные данные помогут врачу подобрать терапию для каждого человека.

Еще недавно многие редкие наследственные заболевания можно было лишь описать и облегчить их симптомы. Сегодня для части из них существуют препараты, воздействующие на сам механизм болезни. Некоторые виды рака, прежде считавшиеся практически безнадежными, становятся контролируемыми заболеваниями. Новые вакцинные платформы позволяют быстрее отвечать на эпидемические угрозы. Рекомбинантные белки и биосимиляры расширяют возможности лечения анемий, сахарного диабета, онкологических и иммунных заболеваний.

Развитие биотехнологий напрямую определяет продолжительность и качество жизни, лекарственную безопасность страны и доступ человека к современной медицинской помощи. Лаборатория, клиническое исследование, регуляторная экспертиза, производство и система здравоохранения образуют единую цепь, в центре которой находится пациент.

Когда лекарство создано, но еще недоступно пациенту

«Будущее уже наступило. Просто оно еще неравномерно распределено». Эта известная фраза особенно точно описывает современную медицину. Генная и клеточная терапия, персонализированная онкология, препараты для редких заболеваний и новые биологические лекарства уже применяются в мире. Однако путь инновации к пациенту зависит от целой системы: регистрации, финансирования, закупок, логистики, фармаконадзора и подготовленных клинических центров.

Цена инновационного препарата определяется не только затратами на его разработку и производство. На крупнейших рынках решающим становится объем возмещения, который готовы принять страховые и государственные системы. Там, где лечение покрывается почти независимо от цены, чувствительность рынка к стоимости снижается, а ценовая планка поднимается до уровня, не достижимого для стран с иным уровнем дохода. В 2024 году объявленная производителем оптовая цена однократной генной терапии Lenmeldy в США составила 4,25 млн долларов. Исследование, опуб­ликованное в JAMA Network Open и охватившее 224 регистрационных решения FDA в отношении 119 противоопухолевых препаратов, показало: медианная стоимость годового курса достигла 196 тысяч долларов.

Но и цена - еще не весь барьер. В стране с небольшим числом пациентов препарат нередко просто не появляется. Производитель сопоставляет потенциальный спрос с расходами на регистрацию, поставки, фармаконадзор и медицинскую инфраструктуру. Если рынок слишком мал, выход на него откладывается или не происходит вовсе. Так возникает более сложная проблема, чем импортозависимость: современное лечение существует, но не включено в реальную систему помощи пациенту.

Знаю эту проблему и как ученый, и из личного опыта. Близкому мне человеку требуется регулярное применение современного биологического препарата, который пока не представлен на рынке Узбекистана. Каждую дозу приходится приобретать за рубежом, организовывать доставку и самостоятельно контролировать холодовую цепь. Однажды доставка задержалась на 2 недели, состояние резко ухудшилось, потребовалась реанимация. Эта история показывает цену разрыва между созданием лекарства и его гарантированной доступностью.

Для пациента доступ означает зарегистрированный препарат, официальные поставки, гарантированное качество перевозки и непрерывность лечения. Именно такую систему предстоит последовательно формировать: семья должна получать лекарство своевременно и безопасно. А профессиональные функции - регистрацию, закупку, доставку, контроль качества и наблюдение за безопасностью - должны выполнять соответствующие государственные и медицинские институты.

От потребления технологий - к участию в их создании

Современная биомедицина развивается через международное сотрудничество, обмен данными, совместные исследования, лицензирование и технологический трансфер. Узбекистан последовательно расширяет участие в этой системе и одновременно укрепляет национальное ядро компетенций: научные школы, клинические исследования, регуляторную экспертизу, инженерные решения, производство и контроль качества.

Собственные компетенции дают стране возможность выбирать наиболее важные технологии, оценивать их безопасность и эффективность, адаптировать производственные процессы и вести переговоры с международными партнерами на профессиональном языке. Так формируется равноправное партнерство, в котором Узбекистан участвует в создании решения и доведении его до практического применения.

Переход от потребителя к создателю означает участие во всем технологическом цикле - от идеи и исследования до испытания, регистрации, производства и применения у пациента. Именно эта модель уже формируется в Узбекистане. Что сделано за прошедшее десятилетие?

Последние 10 лет стали для Узбекистана временем глубоких созидательных преобразований. Под руководством Президента страны Шавката Мирзиёева наука, современные технологии и здоровье человека выведены в число стратегических приоритетов государственной политики. Принципиально изменилось само отношение к научному результату: он должен не оставаться в стенах лаборатории, а работать на человека, экономику и технологическую самостоятельность республики. Открытость Узбекистана миру, расширение международного сотрудничества и поддержка прикладных разработок позволили национальным научным коллективам перейти от отдельных исследований к созданию технологий и продуктов.

Особенно наглядно результаты реформ проявились в здравоохранении. За последние годы государственные расходы на развитие сферы увеличились более чем в 8 раз, созданы 652 медицинских учреждения, а объем оказываемых услуг вырос втрое. Свыше 100 сложных методов диагностики и лечения, ради которых граждане прежде выезжали за рубеж, сегодня освоены в стране. Средняя продолжительность жизни увеличилась с 66,4 года в 1991-м до 75,4 года в 2025-м, младенческая и материнская смертность снизилась в 4 раза. Эти цифры раскрывают главный принцип реформ Президента Узбекистана - ценность человеческой жизни и достоинства. Развитие биотехнологий становится логическим продолжением данного курса.

Качественное изменение произошло и в клинических стандартах. В 2025 году в национальных стандартах онкологической помощи закреплены подходы, при которых лечение выбирается с учетом молекулярных характеристик опухоли. При раке молочной железы применение трастузумаба, пертузумаба и других таргетных препаратов определяется HER2-статусом. При отдельных опухолях желудочно-кишечного тракта результаты исследований MSI-H/dMMR, HER2 и BRAF определяют возможность назначения иммунотерапии и таргетных схем. То есть создана нормативная основа для перехода от одинакового лечения для всех к персонализированному выбору терапии.

Другим убедительным результатом стало внед­рение трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. В марте 2023 года в Республиканском специализированном научно-практическом медицинском центре гематологии впервые в стране провели аллогенную трансплантацию костного мозга от родственного донора пациенту с острым миелоидным лейкозом. К 2024-му практика донорской трансплантации была налажена в центре. С 2024 года государством предусмотрено полное финансирование такого лечения для детей с онкогематологическими заболеваниями. Этот путь - от первой операции до налаженной клинической практики и государственного механизма финансирования - показывает, как решения Президента страны превращают сложнейшую клеточную технологию в реальную медицинскую помощь.

Пандемия COVID-19 стала суровым экзаменом для всей системы и одновременно показала, насколько далеко республика продвинулась в способности принимать быстрые научно-технологические решения. В начале 2020 года в Узбекистане действовали лишь 15 ПЦР-лабораторий, а диаг­ностические реагенты полностью импортировались. По заданию Специальной республиканской комиссии ученые Центра передовых технологий разработали отечественную тест-систему Biotest-SARS-CoV-2. Уже 7 мая она зарегистрирована, 9 мая выпущена первая промышленная партия из 50 тысяч тестов, а к июлю производственная мощность достигла 1 млн тестов в месяц. Одновременно число ПЦР-лабораторий в стране выросло с 15 до 106, включая 5 мобильных.

Этот результат означал гораздо больше, чем замещение одной импортной тест-системы. Благодаря оперативности государственных решений, доверию к ученым и концентрации ресурсов Узбекистан за считаные недели прошел путь от научной идеи до зарегистрированного продукта массового применения. В период, когда диагностические средства распределялись в мире прежде всего в пользу крупнейших рынков, республика получила возможность самостоятельно обеспечивать ключевую потребность здравоохранения.

Следующим важным решением стало участие Узбекистана в международном клиническом исследовании третьей фазы рекомбинантной вакцины ZF2001. В национальную часть исследования были включены 6965 добровольцев. Для его проведения сформированы исследовательские команды, центры вакцинации, система этической экспертизы и непрерывного мониторинга безопасности, внедрены стандарты надлежащей клинической практики. К сентябрю 2022 года ZF-UZ-VAC2001 обеспечила 48,2 млн из 71,9 млн введенных в стране доз вакцин - около двух третей национальной программы. Курс Президента Узбекистана на открытое международное сотрудничество позволил получить не только вакцину, но и компетенции, которые продолжают работать на развитие клинических исследований.

Наиболее ценным стало то, что созданные во время кризиса команды, лаборатории и системы качества не были расформированы после завершения острой фазы пандемии. Сохранение и дальнейшее развитие этого потенциала превратили чрезвычайный ответ в долгосрочное достижение. На сформированной платформе ученые разработали отечественную рекомбинантную вакцину RENOVAC, пройдя последовательный исследовательский цикл от конструирования антигена до доклинических исследований, выполненных по международным требованиям.

Крупнейшим инфраструктурным шагом стало создание биофармацевтического комплекса «CAT-Biotech» площадью около 2 тысяч квадратных метров. Его биореакторы объемом от 50 до 1000 литров, линии очистки, лиофилизации и стерильного розлива рассчитаны на освоение полного цикла производства рекомбинантных белков, вакцин и биологических лекарств. Потенциальная мощность линии розлива составляет около 5 млн флаконов и предварительно заполненных шприцев в год. Платформа изначально создавалась не под 1 продукт, а под целый класс технологий. Сегодня на ней развиваются проекты биосимиляра трастузумаба и рекомбинантной вакцины против гриппа.

Стратегическое значение биотехнологий закреплено и на уровне государственной промышленной политики. Постановлением Президента Узбекистана от 10 января 2024 года принято решение о создании «Кластера биотехнологий» на территории Tashkent Pharma Park и расширении его площади еще на 60 гектаров. Документ ориентирует на создание высокотехнологичных биофармацевтических препаратов и производство отечественной биотехнологической продукции. Тем самым биотехнология получила статус не отдельного лабораторного направления, а формирующегося сектора экономики и здравоохранения.

За эти же годы создан национальный контур геномных исследований. Инфраструктура секвенирования, сформированная для наблюдения за вариантами коронавируса, была направлена на изучение генетических особенностей населения. Первые полногеномные ассоциативные исследования охватили более 1200 участников и около 10 млн генетических маркеров у каждого. Проект «1000 геномов Узбекистана» положил начало созданию национальной геномной базы - ресурса, без которого невозможно обеспечить точность диагностики и персонализированного лечения для населения страны.

Параллельно развивались клеточные технологии. В 2022 году создан первый в стране банк стволовых клеток; к июлю 2026-го в нем хранилось более 1200 образцов различных типов клеток человека. Построены 2 пилотные производственные зоны для получения клеточного материала, предназначенного для клинических исследований. Освоена технология выделения, размножения, криоконсервации и контроля качества натуральных киллерных клеток - основа для развития современной противоопухолевой клеточной иммунотерапии и последующего перехода к платформам CAR-NK и CAR-T.

Таким образом, менее чем за 6 лет Узбекистан прошел путь от научной базы при отсутствии современной биотехнологической промышленности до взаимосвязанного комплекса молекулярной диагностики, международных клинических исследований, геномного анализа, клеточных технологий и биофармацевтического производства. Этот результат не возник сам по себе. Его обеспечили последовательная политика Президента страны, решительная государственная поддержка науки, открытость международному сотрудничеству и способность быстро превращать научную инициативу в практическое решение. Самое ценное достижение прошедшего десятилетия - не только новые здания и оборудование, но и национальные команды, способные создавать, оценивать и осваивать технологии современной медицины.

Сегодня эти достижения складываются в новый технологический контур. В Узбекистане уже есть знания, инфраструктура, команды и практический опыт. Следующий этап - связать их в единую нацио­нальную систему, ориентированную на задачи здравоохранения, экономики и технологического развития страны.

Какой станет медицина нового десятилетия

Провозглашенная Президентом Узбекистана эпоха национального прогресса задает ясный горизонт развития. В следующие 10 лет накопленные компетенции будут объединены в целостную систему, которая охватывает путь от фундаментального знания о человеке до профилактики, диагностики, производства лекарств и лечения. Для этого предстоит последовательно развивать несколько взаимосвязанных направлений.

Первое - национальная геномика как фундамент прецизионной (то есть персонализированной) медицины. Проект «1000 геномов Узбекистана» стал начальным этапом создания национальной геномной базы. В дальнейшем число исследованных геномов может последовательно вырасти до 100 тысяч, а в долгосрочной перспективе - до 1 млн. Связанный с этой базой биобанк объединит геномные данные с медицинской и попу­ляционной информацией. Ученые получат возможность выявлять характерные для населения Узбекистана генетические варианты, а врачи - использовать эти знания для точной диагностики и выбора лечения. Работа с геномными данными будет строиться на принципах информированного согласия, биоэтики и надежной защиты персональной информации.

Второе - переход от лечения уже развившейся болезни к раннему выявлению наследственного риска и профилактике. На основе национальных геномных данных будут создаваться отечественные диагностические панели. Скрининг граждан, вступающих в брак, позволит выявлять носительство тяжелых наследственных заболеваний до планирования семьи и своевременно направлять пары на медико-генетическое консультирование. Пренатальный скрининг беременных и подтверждающая диагностика помогут оценивать риск генетической патологии во время беременности. Эти программы дадут семьям достоверную информацию для осознанных решений, позволят снизить риск рождения детей с тяжелыми наследственными заболеваниями и укрепить генетическое здоровье будущих поколений.

На следующем этапе геномные технологии расширят диагностику редких заболеваний и наследственных форм рака, семейной гиперхолестеринемии, оценку риска сердечно-сосудистых заболеваний и сахарного диабета задолго до появления клинических симптомов. Так профилактика станет адресной: медицинское наблюдение будет начинаться не после осложнения, а тогда, когда болезнь еще можно предупредить или выявить на самой ранней стадии.

Третье - внедрение фармакогеномики и персонализированного выбора терапии. Генетические особенности человека влияют на эффективность лекарств и вероятность нежелательных реакций. Соединение геномной базы, клинических регистров и электронных медицинских данных позволит подбирать препарат и дозировку с учетом индивидуальных особенностей пациента. Наиболее важным этот подход станет в онкологии, кардиологии, гематологии и при лечении редких заболеваний, где цена ошибочного выбора терапии особенно высока.

Четвертое - развитие отечественной биофармацевтики и клеточных технологий. Национальные научно-производственные платформы сосредоточатся на молекулярной диагностике, биосимилярах, рекомбинантных белках, вакцинах и перспектив­ных клеточных продуктах. Государственный заказ и партнерство науки, клиники и производства свяжут лабораторную разработку с промышленным выпуском. Это расширит доступ к современным биологическим препаратам и создаст в стране полный цикл работы с наиболее значимыми технологиями.

Пятое - клиническое и регуляторное внедрение инноваций. Система здравоохранения расширит участие в международных клинических исследованиях, национальные регуляторы сформируют актуальные процедуры оценки новых биомедицинских продуктов, а профильные центры создадут регистры пациентов и протоколы применения инновационных методов лечения. Для жизненно необходимых новейших препаратов будут развиваться механизмы ускоренной регистрации, индивидуального и раннего доступа, централизованного специального импорта и гарантированной холодовой цепи.

Как будет выглядеть эта система для конкретного человека? Представим пациента одного из регионов, у которого возникло подозрение на онкологическое заболевание. Искать точный диагноз за рубежом ему уже не придется: в национальный референсный центр будут направлены биологический образец и медицинские данные. Морфологическое, молекулярное и генетическое исследования позволят установить точный подтип опухоли и выявить терапевтическую мишень. В зависимости от результата пациент получит произведенный в стране биологический препарат, а при соответствующих показаниях - персональный препарат клеточной терапии, созданный в национальном центре из его собственных иммунных клеток. Благодаря местному технологическому циклу стоимость такого лечения будет формироваться с учетом возможностей национальной системы здравоохранения, а не определяться зарубежной ценой и сложной трансграничной логистикой.

Другой пример касается миллионов людей с сердечно-сосудистыми заболеваниями. Человеку назначают стандартный препарат, но генетический тест показывает, что его организм плохо метаболизирует это лекарство. Врач сразу выбирает другой препарат или корректирует дозировку, не дожидаясь неэффективности лечения либо тяжелой нежелательной реакции. Так фармакогеномика превращает один лабораторный анализ в более точное и безопасное медицинское решение.

Отдельное значение получит подготовка кад­ров. Геномной медицине нужны биоинформатики, медицинские генетики, генетические консультанты, специалисты по биостатистике и защите биомедицинских данных. Биофармацевтике требуются технологи, инженеры, специалисты по качеству и клиническим исследованиям. Университеты, научные организации и медицинские центры будут совместно формировать эти новые профессио­нальные команды.

В результате биотехнология войдет в повсе­дневную медицинскую практику - от генетического консультирования семьи и профилактической оценки рисков до персонального выбора препарата, применения биологических лекарств и современных клеточных методов. Именно так научные достижения превратятся в развитую медицину, доступную гражданам.

Будущее создается уже сегодня

За прошедшее десятилетие Узбекистан перешел от отдельных научных достижений к формированию национальной биотехнологической платформы. Следующее десятилетие станет временем, когда созданные объекты, команды и проекты объединятся в устойчивую систему, работающую ради здоровья и долголетия людей.

Главным показателем успеха станет результат у пациента: современный препарат будет зарегистрирован, надежно доставлен и применен вовремя; отечественные ученые и врачи станут участвовать в разработке новых методов лечения; международные компании будут видеть в Узбекистане компетентного партнера для исследований, производства и внедрения технологий.

Узбекистан располагает научными школами, современной инфраструктурой, опытом международного сотрудничества и ясно обозначенными направлениями дальнейшей работы. Страна уже прошла важную часть пути и уверенно вступает в следующий этап. Биотехнологии станут одним из ключевых инструментов выполнения поставленных главой нашего государства задач - обеспечения здоровья и долголетия нации и выведения медицины Узбекистана на новый уровень развития.

Шахло Турдикулова.

Вице-президент Академии наук

Республики Узбекистан.